人类用药的精准度与造备难度跟着根蒂科学斟酌的成长而不息提拔：从因素繁杂、 靶向不了了的古板药物(自然提取)，成长至成明晰白、机造了了的幼分子及抗体 药物（体表合成），并渐渐改进至靶向精准、以遗传音讯及细胞行为用具的细胞 基因医疗药物（活药物）。

　　界说：细胞基因医疗（Cell and Gene Therapy, CGT）分为细胞医疗和基因医疗 两大个别，通过调换细胞内的遗传音讯，进而调换基因表达及相应细胞性状，最 终到达治愈疾病的主意。

　　机理：CGT 功用机理可分三种，蕴涵：1）导入寻常基因替换缺陷基因；2）导入拥有医疗性的基因；3）直接厘正编纂致病基因。

　　特点：按照遗传核心原则，CGT 针对遗传音讯传达的上游，是以可从基因层面 直接修复矫正致病基因，拥有药效长、治愈性高、有用遮盖古板弗成成药或难成 药靶点的特点。目前，人类基因编码的性能性卵白超2 万个，现有技巧可靶向成 药的仅 3000 个足下，余下 80%的卵白靶点希望通过 CGT 靶向医疗，潜正在操纵 空间壮大。

　　离体医疗指正在体表对细胞举行基因改造后回输至患者体内。最为人熟知的是 CAR-T 细胞免疫疗法，通过改造 T 细胞的基因，加强 T 细胞识别、杀伤肿瘤的 技能，正在难治复发性血液瘤中显显现了优异的疗效；

　　正在体医疗指直接正在体内注入主意基因或举行基因编纂，通过表达主意基因或修复缺陷基因，医疗疾病。 个中离体医疗须要连系基因编纂及细胞回输两个流程，办法相对繁琐；而正在体医疗更方向于狭义的基因医疗，其办法相对单纯。

　　CGT 成长历经三十余年成长，渐渐迈入贸易化的黄金时刻。咱们以为多重身分 刺激 CGT 市集神速成长：1）技巧成熟，贸易化产物数目神速补充；2）单药售 价高，易发作重磅炸弹；3）医疗成就好，患者回收愿望高，市占率希望神速提拔；4）上游审批加快，下游保障救援，提升药物可及性。 CGT 技巧日趋成熟，迎来上市产物劳绩期。CGT 斟酌由来已久，但技巧不可熟 导致的安闲性低、疗效差等缘故，促使拘押机构对相干药物审批不停报有留心态 度。早正在 1990 年美国 FDA 就核准环球首私人体基因医疗的临床试验，但直到2017 年 FDA才核准美国第一个细胞医疗产物 Kymriah登科一个基因医疗产物 Luxturna 上市。

　　CGT 成长可分四大阶段：第一阶段为 1960-1980 年代，基于病毒对人类细胞举行基因改造的观点被开始提出并验证；第二阶段为 1980-2000 年，对病毒载体 不断斥地并举行人体试验，但由于受试者死灭导致 CGT 试验的搁浅；第三阶段 为 2000-2017 年，环球数款 CGT 产物持续上市，但因订价高、疗效弱，患者接 受愿望低，出卖疲软；第四阶段为 2017 年至今，FDA 核准基于新技巧拥有优良 医疗成就的 CGT 产物上市，以来 CGT 产物加快上市，且出卖亮眼，增强化劲。 截至 2021 年 12月，环球限度内共有 19 款 CGT 产物获批正在售。

　　按照 FDA 揣测， 2020 至 2025 年 CGT 药物将迎来劳绩期，每年将会有 10-20个药物获批上市， 至 2025 年环球限度将有 50 款以上 CGT 产物上市。神速补充的上市产物数将迅 速掀开 CGT 市集范畴。 中国只管早正在 2000 岁首就核准了 2 款 CGT 药物上市，但行为较早斥地的产物 销量不停不佳。2021 年中国初度上市了两款 CAR-T 产物，分辨由复星凯特及药 明巨诺与海表公司配合引进斥地，标识了新一代 CGT 药物正在我国的贸易化启碇， 中国 CGT 市集渐渐与国际接轨。

　　早期研发项目指数级增加，CGT 增加后劲全体。固然现有上市 CGT 产物数目有 限，但神速增加的研发管线将救援后续 CGT 贸易化强劲发展。截至 2021 年 5 月，环球共有 1745 项基因疗法处于研发阶段，且分歧阶段的项目数仍正在神速爬 坡。按照麦肯锡统计，截至 2020 年 CGT 药物占临床前管线%，占临 床管线 月，CGT 临床前项目数同比上升 34%，临床 I 期项 目则同比上升 41%，从 180 个上升至 254 个，早期项主意高速增加将提拔改日 CGT 正在临床管线及上市产物中比例。斟酌到从临床前及临床 I 期促进至贸易化需 要约莫6-8年，咱们估计CGT贸易化的神速滋永远将正在 2025-2026年足下到来。

　　CGT 单药售价高，重磅炸弹潜力大。因为 CGT 药物研发参加大，坐蓐本钱高， 医疗用度也高企不下。上市 CGT 产物中， Zolgensma 行为环球最贵药物售价 到达惊人的 212.5 万美元/。